Ruxolitinib in associazione con Azacitidina nella sindrome mielodisplastica / neoplasie mieloproliferative
Ruxolitinib ( Jakavi ) e Azacitidina ( Vidaza ) mirano a manifestazioni distinte della sindrome mielodisplastica / neoplasie mieloproliferative ( MDS/MPN ).
I pazienti con MDS/MPN hanno inizialmente ricevuto Ruxolitinib BID ( dosi basate sul conteggio delle piastrine ), continuativamente in cicli di 28 giorni per i primi 3 cicli.
Azacitidina 25 mg/m2 ( giorno 1-5 ) per via endovenosa o sottocutanea è stata raccomandata da aggiungere a ciascun ciclo iniziando al ciclo 4 con aumento fino a 75 mg/m2 ( 1-5 giorni ) per il controllo della malattia.
Azacitidina poteva essere iniziata prima del ciclo 4 e/o alla dose più elevata in pazienti con malattia a rapida proliferazione o con blasti elevati.
Sono stati trattati 35 pazienti ( MDS/MPN-U, n=14; leucemia mielomonocitica cronica [ CMML ], n=17; leucemia mieloide cronica atipica [ aCML ], n=4 ), con un follow-up mediano di 15.2 mesi.
Tutti i pazienti sono stati valutati secondo i criteri di risposta internazionali del 2015 per MDS/MPN ( ICP MDS/MPN ) e 20 ( 57% ) hanno risposto.
9 pazienti ( 45% ) hanno risposto dopo l'aggiunta di Azacitidina.
Una riduzione superiore al 50% della splenomegalia palpabile a 24 settimane è stata osservata in 9 pazienti su 14 ( 64% ).
I responder erano più frequentemente JAK2-mutati ( P=0.02 ) e avevano splenomegalia ( P=0.03 ) rispetto ai non-responder.
Anemia e trombocitopenia di grado 3-4 di nuova insorgenza si sono verificate rispettivamente in 18 ( 51% ) e 19 ( 54% ) pazienti, ma hanno richiesto l'interruzione della terapia in un solo paziente ( 3% ).
I pazienti con MDS/MPN-U ( inclassificabile ) hanno avuto una sopravvivenza mediana migliore rispetto a leucemia mielomonocitica cronica e leucemia mieloide cronica atipica ( 26.5 vs 15.1 vs 8 mesi, P=0.034 ).
La combinazione di Ruxolitinib e Azacitidina è stata ben tollerata con un tasso di risposta ICP MDS / MPN del 57% nei pazienti con MDS/MPN.
Il beneficio di sopravvivenza è stato più marcato nei pazienti con MDS/MPN-inclassificabile. ( Xagena2018 )
Assi R et al, AM J Hematol 2018; 93: 277-285
Emo2018 Onco2018 Farma2018
Indietro
Altri articoli
Olutasidenib da solo o con Azacitidina nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH1 e nella sindrome mielodisplastica
Olutasidenib ( FT-2102; Rezlidhia ) è un inibitore potente, selettivo, orale, in piccole molecole, dell'isocitrato deidrogenasi 1 mutante ( IDH1...
CPX-351 nella sindrome mielodisplastica ad alto rischio e nella leucemia mielomonocitica cronica
CPX-351, una forma incapsulata di Citarabina e Daunorubicina, ha mostrato una maggiore efficacia rispetto alla classica somministrazione del trattamento 3+7...
Il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche migliora l’esito della sindrome mielodisplastica nei sottogruppi genetici ad alto rischio: analisi genetica del Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network 1102 Study
Il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche ( HCT ) nei pazienti con sindrome mielodisplastica ( MDS ) migliora la sopravvivenza...
Terapia mirata con l'inibitore mutante di IDH2 Enasidenib per la sindrome mielodisplastica con mutazione di IDH2 ad alto rischio
Il gene dell'enzima isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) è mutato in circa il 5% dei pazienti con sindrome mielodisplastica...
Condizionamento con G-CSF Decitabina e Busulfan - Ciclofosfamide versus condizionamento con Busulfan - Ciclofosfamide sulla recidiva nei pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta secondaria, sottoposti a trapianto HSCT
La recidiva rimane elevata nei pazienti con sindrome mielodisplastica - anemia refrattaria con eccesso di blasti ( RAEB ) o...
Atezolizumab da solo o in combinazione non ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole nella sindrome mielodisplastica
Sono stati presentati i risultati primari dello studio di fase 1b GO29754 che ha valutato la sicurezza e la tollerabilità...
Caratterizzazione molecolare della leucemia mieloide acuta e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio con mutazione del gene TP53
La sostanziale eterogeneità all'interno della leucemia mieloide acuta ( AML ) e della sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti (...
Atezolizumab da solo o in combinazione non ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole nella sindrome mielodisplastica
Sono stati presentati i risultati primari dello studio di fase 1b GO29754 che ha valutato la sicurezza e la tollerabilità...
Venetoclax più chemioterapia intensiva con Cladribina, Idarubicina e Citarabina in pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o sindrome mielodisplastica ad alto rischio
L'aggiunta dell'inibitore BCL2 Venetoclax ( Venclyxto ) a una terapia a minore intensità ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza globale...
Forma più grave di COVID-19 nei pazienti con leucemia acuta attiva o sindrome mielodisplastica
Secondo una ricerca, i pazienti con leucemia acuta o sindrome mielodisplastica in uno stato attivo hanno sperimentato una gravità COVID-19...